Recientemente, la tecnología CRISPR / Cas9 ha hecho olas en toda la comunidad de enfermedades raras, mostrando el potencial para mejorar las condiciones de los pacientes con enfermedad de Huntington (HD), distrofia muscular de Duchenne (DMD) y otras enfermedades raras. Por un equipo de la Universidad de Columbia, no es improbable que una nueva técnica para la herramienta de edición de genes también...
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) otorgó la designación Breakthrough Device Designation al software desarrollado por Bayer y Merck, conocido como MSD fuera de los EE. UU. Y Canadá, para ayudar a identificar la hipertensión pulmonar tromboembólica crónica (CTEPH). CTEPH es una forma rara de hipertensión pulmonar que se cree afecta a aproximadamente...
En el Reino Unido, un grupo de expertos determina el acceso a medicamentos de enfermedades raras según su percepción de la calidad de vida de un individuo. Esa idea también se ha desarrollado en los Estados Unidos, pero por una organización privada sin fines de lucro sin demasiada influencia. Es decir, hasta agosto de 2018, cuando CVS anunció que permitiría que las aseguradoras...
De acuerdo con una historia de BioPortfolio , la compañía de terapia génica Rocket Pharmaceuticals anunció recientemente que la terapia génica en investigación RP-L102 de la compañía obtuvo la designación de Fast Track y de terapia regenerativa de terapia avanzada (RMAT, por sus siglas en inglés) como tratamiento para la anemia de Fanconi de los EE. UU. Administración de Drogas (FDA). Estas designaciones...
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