Células falciformes

La FDA aprueba un medicamento para tratar una complicación común de la enfermedad de células falciformes

Para las personas con enfermedad de células falciformes, un síntoma común y doloroso es la crisis vasooclusiva, que es cuando la circulación sanguínea es bloqueada por los glóbulos rojos falciformes. Esta restricción de la circulación da como resultado una lesión isquémica en el órgano que se está suministrando con la sangre, y esta lesión provoca dolor. Durante mucho tiempo, este síntoma ha sido algo con lo que viven las personas con enfermedad de células falciformes. Pero ahora la FDA aprobó un medicamento llamado Adakveo, que está destinado a combatir este doloroso síntoma. El comisionado interino de la FDA, el almirante Brett P. Giroir, M.D., ha dicho que «la esperanza nunca ha sido tan alta para las personas que viven con la enfermedad de células falciformes sus familias y simpatizantes».

Sobre la enfermedad de células falciformes

La enfermedad de células falciformes es un grupo de trastornos hereditarios que afectan los glóbulos rojos y hacen que tengan una forma de hoz anormal. Esta deformación de los glóbulos rojos es causada por una proteína anormal. Es una condición recesiva, lo que significa que ambos padres tienen que transmitir el gen para que el niño tenga la enfermedad. Es más común en personas de ascendencia africana, pero también afecta desproporcionadamente a personas de ascendencia hispana.

Los profesionales de la salud recomiendan pruebas genéticas para parejas que conocen la enfermedad en sus antecedentes familiares. Los síntomas incluyen hinchazón de manos y pies, síntomas de anemia como fatiga e ictericia. Estos son los síntomas anteriores que generalmente llevan a los médicos a un diagnóstico de enfermedad de células falciformes. A medida que la enfermedad progresa, los síntomas pueden incluir infecciones, retraso en el crecimiento y crisis de dolor. Los niños a menudo solo experimentan síntomas durante la crisis de dolor, mientras que los adultos sienten constantemente los efectos de la enfermedad. Debido a los eritrocitos deformes, la circulación sanguínea está restringida a diferentes partes del cuerpo, lo que puede provocar daños en órganos como el bazo, el hígado, los riñones, los ojos, el cerebro, los pulmones, el corazón, las articulaciones, la piel y los huesos.

Actualmente, la única cura para esta enfermedad es un trasplante de sangre y médula ósea, pero no todas las personas que tienen anemia falciforme pueden recibir uno. Existen tratamientos para ayudar con los síntomas y prolongar la vida, y los profesionales de la salud están de acuerdo en que un diagnóstico temprano y la atención médica regular son extremadamente importantes.

Sobre Adakveo

La FDA aprobó recientemente Adakveo, que está destinado a reducir la crisis de dolor que tienen las personas con anemia falciforme. La reducción de este síntoma también puede conducir a una reducción del daño causado a los órganos, lo que ayuda enormemente a las personas con la enfermedad. Es la primera terapia dirigida, ya que inhibe la selectina, lo que hace que las células se unan y reduzcan la circulación sanguínea. Se realizó un ensayo clínico para recibir la aprobación de la FDA, en el que los participantes recibieron Adakveo o un placebo. Los que recibieron Adakveo experimentaron menos crisis de dolor, lo que también significó menos visitas de atención médica.

Si bien el medicamento redujo la crisis de dolor, también vino con los efectos secundarios de dolor de espalda, náuseas, fiebre y dolor en las articulaciones. La FDA informa que las personas que toman Adakveo permanecen bajo la supervisión de su médico para asegurarse de que ninguno de estos efectos secundarios se vuelva demasiado grave.

Novartis, una compañía farmacéutica suiza, recibió esta aprobación, y el medicamento también recibió previamente las designaciones Priority Review, Orphan Drug y Breakthrough Therapy.

Tratamiento adicional

Si bien solo hay una cura para la enfermedad de células falciformes, que es un trasplante de sangre y médula ósea, los investigadores esperan que el avance que viene con el desarrollo de Adakveo ayude a proporcionar más tratamientos para esta enfermedad. Las designaciones que la FDA le dio a este medicamento ayudarán enormemente en futuras investigaciones, y el comisionado en funciones ha declarado que hay varias otras iniciativas actuales dentro del trabajo que se realiza en el tratamiento de la enfermedad de células falciformes.

KENDALL MASON

Fuente: http://bit.ly/2s5TO1e