Fármaco para angioedema hereditario en pacientes pediátricos

Un fármaco para el angioedema hereditario muestra seguridad y eficacia en pacientes pediátricos, muestra un estudio.

Historia de Angioedema News, un ensayo clínico reciente demostró que el medicamento conestat alfa (comercializado como Ruconest) pudo tratar con éxito el 96 por ciento de los episodios de inflamación aguda en niños con el raro trastorno genético angioedema hereditario.

El medicamento fue aprobado como tratamiento para la enfermedad en Europa en 2010 y en los EE. UU. En 2014. Sin embargo, sus efectos en pacientes infantiles no estaban respaldados por datos sólidos.

Acerca del angioedema hereditario

El angioedema hereditario es un trastorno genético que se caracteriza por episodios crónicos de hinchazón que pueden afectar múltiples áreas del cuerpo. La condición es causada por mutaciones que afectan el gen HAE. Los ataques de hinchazón generalmente ocurren cada dos semanas más o menos; Por lo general, pueden durar varios días. La hinchazón puede afectar las extremidades, el tracto digestivo, la cara y las vías respiratorias, siendo el bloqueo de las vías respiratorias la complicación más peligrosa. El vómito y el dolor abdominal pueden acompañar al ataque también si el tracto digestivo está involucrado. El tratamiento consiste en reducir la probabilidad de que aparezcan ataques y evitar que empeoren cuando lo hacen.

El angioedema hereditario generalmente es potencialmente mortal si no se trata.

La prevalencia de la afección se estima en alrededor de uno en 10,000 a uno en 50,000, al menos en los Estados Unidos y Canadá.

Sobre Conestat Alfa

Conestat alfa funciona reemplazando una proteína inhibidora de C1 crítica que, en pacientes, es deficiente o ausente como resultado de la mutación genética. Los síntomas de inflamación se desencadenan por la falta de esta proteína en la sangre; por lo tanto, suplementar esa proteína con conestat alfa puede aliviar la hinchazón.

Resultados del estudio

El ensayo incluyó un total de 20 pacientes con angioedema hereditario infantil que tenían entre cinco y 13 años de edad. Los pacientes debían recibir una dosis intravenosa de conestat alfa en respuesta a los episodios de inflamación aguda a medida que aparecían. El nivel de dosis fue de 50 U / kg. El medicamento se usó para tratar un total de 73 ataques durante el estudio. El punto final primario fue la duración desde el momento en que apareció el ataque hasta el inicio del alivio de los síntomas. Un criterio de valoración secundario fue el tiempo para síntomas mínimos.

La droga fue capaz de detener el 95.9 por ciento de los ataques. Más de un tercio de los participantes requirieron tratamiento para cuatro o más episodios. El tiempo medio para el alivio de los síntomas fue de 60 minutos y el tiempo medio para los síntomas mínimos fue de 122,5 minutos.

Este estudio demostró claramente que este medicamento fue efectivo en esta población de pacientes sin problemas de seguridad graves.

JAMES MOORE

Fuente: http://bit.ly/2ZmtnQI