Los pacientes con trastorno del espectro óptico de neuromielitis en Japón ahora tienen una nueva opción de tratamiento. Prueba de fase 3 Los resultados del estudio Fase 3 PREVENT para el trastorno del espectro de neuromielitis óptica (NMOSD) fueron extremadamente positivos. El 98% de los pacientes en el grupo de tratamiento no experimentó una recaída / ataque de la afección. Teniendo en cuenta...
La familia está compitiendo contra el reloj para recaudar $ 4 millones para su bebé con una enfermedad genética rara Cuando Amber Freed y su esposo Mark recurrieron a un bebé de fertilización in vitro (FIV), se llenaron de alegría cuando descubrieron que estaban embarazados y dieron la bienvenida a dos nuevos bebés, Maxwell y Riley, en la primavera de 2017. Los nuevos...
Estela Lugo, de la Fundación de Neuropatía Hereditaria, busca crear conciencia sobre la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth Historia de Charcot-Marie-Tooth Disease News: La enfermedad de Charcot-Marie-Tooth es en realidad algo común en los EE. UU. En comparación con otras enfermedades raras. De hecho, se estima que alrededor de 150,000 personas en el país lo tienen. Dicho esto, todavía no se conoce bien fuera de...
El crecimiento de la medicina de precisión La medicina de precisión es la idea de que cada paciente es un individuo y, por lo tanto, merece un plan de tratamiento individualizado para asegurar los mejores resultados. Es el movimiento que se aleja del enfoque de «talla única». El medicamento de precisión no solo garantiza que el medicamento correcto llegue al paciente correcto, sino...
El presidente regional de Pfizer para Enfermedades Raras, Reda Guiha, ofreció recientemente su opinión a la revista The Parliament sobre la urgencia de lo que él llama la «crisis de enfermedades raras». Guiha dijo que la urgencia de lanzar vacunas al público dentro de un año también debería ser aplicable a las enfermedades raras. En cuestión están los treinta millones de pacientes con...
La empresa Lidl GB acaba de anunciar un retiro del mercado de las tabletas Cologran Stevia. Estos edulcorantes contienen aspartamo o E951. Aunque no es dañino para la mayoría de las personas, es fundamental que este ingrediente figure en las etiquetas. Esto se debe a que consumirlo es un riesgo para las personas que viven con fenilcetonuria (PKU). Al darse cuenta de que...
El 25 de septiembre, la empresa de biotecnología Vertex Pharmaceuticals Incorporated (“Vertex”) anunció la aprobación de KALYDECO (ivacaftor) por parte de la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ). Específicamente, KALYDECO puede tratar a bebés de entre 4 y 6 meses con una mutación del gen CFTR. Si bien la terapia ya está aprobada para el tratamiento de pacientes mayores de 6...
