Fármaco CRN04777 con designación de enfermedad pediátrica rara para hiperinsulinismo congénito
En un comunicado de prensa reciente, la compañía farmacéutica en etapa clínica Crinetics Pharmaceuticals anunció que su candidato a fármaco en investigación, CRN04777, recibió la designación de enfermedad pediátrica rara de la FDA. La terapia está diseñada para tratar a pacientes con hiperinsulinismo congénito, una condición caracterizada por la secreción excesiva de insulina. En general, la terapia se alinea con el objetivo de Crinetics de tratar a pacientes con enfermedades endocrinas y tumores relacionados con las endocrinas.
Designación de enfermedad pediátrica rara
Desarrollado por Crinetics Pharmaceuticals, CRN04777 es un agonista del receptor de somatostatina tipo 5 (SST5) no péptido administrado por vía oral en investigación. En medicina, un agonista imita y activa ciertos receptores. En este caso, activa e imita a SST5. La somatostatina inhibe la liberación de ciertas secreciones y hormonas. Como resultado, CRN04777 evita la liberación excesiva de insulina, lo que reduce los síntomas y mejora la salud.
La FDA otorgó la designación de enfermedad pediátrica rara a CRN04777. Se concede a terapias diseñadas para tratar pacientes pediátricos (0-18 años) con enfermedades raras. En este caso, las enfermedades raras se definen como aquellas que afectan a menos de 200.000 pacientes estadounidenses. Junto con esta designación, los desarrolladores de medicamentos también reciben vales de revisión prioritaria.
¿Cómo funcionan estos vales? Según Premier Research:
El programa de vales de revisión prioritaria para medicamentos para enfermedades pediátricas raras proporciona un beneficio adicional al acortar el proceso de revisión de envío de medicamentos a la FDA de los diez meses estándar a seis; sin embargo, el proceso de revisión prioritaria no requiere aprobación dentro de este plazo.
Sin embargo, la FDA pronto terminará este programa. En su sitio web, la FDA explica:
De acuerdo con las disposiciones legales vigentes vigentes para el Programa de cupones de revisión prioritaria de enfermedades pediátricas raras, después del 30 de septiembre de 2020, la FDA solo puede otorgar un cupón para una solicitud de producto de enfermedad pediátrica rara aprobada si el patrocinador tiene una designación de enfermedad pediátrica rara para el medicamento, y esa designación se otorgó antes del 30 de septiembre de 2020. Después del 30 de septiembre de 2022, la FDA no puede otorgar ningún vale de revisión prioritaria de enfermedades pediátricas raras.
Mientras tanto, Crinetics espera realizar el primer ensayo clínico de fase 1 para CRN04777 a principios de 2021.
Hiperinsulinismo congénito
Hay ocho formas de hiperinsulinismo congénito, una condición poco común causada por un exceso de secreción de insulina. Cada forma es causada por algo diferente, desde la genética hasta el nacimiento prematuro. El exceso de insulina provoca niveles bajos de azúcar en sangre, lo que puede provocar problemas neurológicos. Se estima que 1 de cada 50.000 bebés tiene hiperinsulinismo congénito.
Los síntomas incluyen:
Dificultades de alimentación
Hambre extrema
Irritabilidad
Letargo
Debilidad muscular y temblores.
Confusión
Fatiga extrema
Frecuencia cardíaca rápida
Sin tratamiento, el hiperinsulinismo congénito también puede causar una variedad de complicaciones graves. Estos incluyen comas, convulsiones, retrasos intelectuales, pérdida de la visión y dificultad para respirar (apnea). En algunos casos, esta condición es fatal.
Jessica Lynn
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