Estudio: AT-501 como tratamiento para fibrosis quística
Aridis Pharmaceuticals ha publicado los datos de la primera fase de su ensayo clínico de AR-501. Este tratamiento se inhala para eliminar las infecciones pulmonares que comúnmente experimentan las personas con fibrosis quística. Los investigadores están entusiasmados con los datos hasta ahora, ya que demuestra que AR-501 era seguro y ayudó a despejar las vías respiratorias. Si este tratamiento está disponible para los pacientes con fibrosis quística, tendrán una terapia segura y fácil que podrán administrarse ellos mismos.
Sobre la fibrosis quística
La fibrosis quística es un trastorno genético que se caracteriza por un daño progresivo en los sistemas respiratorio y digestivo. Las personas con fibrosis quística no tienen el moco resbaladizo que normalmente se encuentra en los pulmones. En cambio, tienen un moco espeso y pegajoso que se acumula en su sistema. Esta acumulación causa obstrucciones en las vías respiratorias, que luego atrapa las bacterias y causa problemas respiratorios, infecciones, daño pulmonar e insuficiencia respiratoria. También puede bloquear las enzimas digestivas, lo que dificulta la absorción de nutrientes. La fibrosis quística afecta a uno de cada 2.500 a 3.500 bebés caucásicos, y es aún más rara en otras etnias.
La fibrosis quística es un trastorno recesivo, lo que significa que el gen mutado debe ser transmitido por ambos padres. El gen responsable de esta afección afecta la proteína que regula el movimiento de la sal. La mutación en el gen también varía en severidad.
Los síntomas de la fibrosis quística afectan los sistemas respiratorio y digestivo. Incluyen tos y sibilancias persistentes, dificultad para respirar, dificultad para hacer ejercicio, infecciones pulmonares frecuentes, congestión nasal, problemas para aumentar de peso, estreñimiento, infertilidad masculina, piel con sabor salado e intolerancia al ejercicio.
El diagnóstico a menudo llega al nacer, ya que la detección de fibrosis quística es estándar en todo Estados Unidos. Para completar una evaluación, los médicos deben realizar un muestreo de sangre, pruebas genéticas y pruebas de sudor. Después de obtener un diagnóstico, los médicos seleccionan el tratamiento correcto. El objetivo es controlar las infecciones, eliminar la mucosidad de los pulmones, prevenir el bloqueo intestinal y proporcionar una nutrición adecuada. Los métodos incluyen antibióticos, medicamentos antiinflamatorios, medicamentos para inducir la tos de moco, broncodilatadores, enzimas pancreáticas, terapia de ejercicio, fisioterapia torácica, terapia de chaleco, trasplantes de pulmón y cirugía para eliminar obstrucciones intestinales, eliminar pólipos nasales y colocar un tubo de alimentación.
Sobre AR-501
AR-501 es una forma autoadministrada e inhalada de citrato de galio. Es un antimicrobiano que tiene la intención de interferir con el hierro y alterar las vías, pero lo hace de una manera distinta a los tratamientos anteriores contra la fibrosis quística. De hecho, se ha demostrado que es eficaz contra cepas de bacterias resistentes a los antibióticos.
Sobre el estudio
Este ensayo fue aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en un esfuerzo por evaluar la farmacocinética y la seguridad de AR-501. 48 personas sanas y 48 personas con fibrosis quística participaron en este ensayo, proveniente de 18 sitios en los Estados Unidos. Los participantes sanos se separaron en seis cohortes y se les dio una dosis ascendente o múltiples dosis ascendentes.
Los hallazgos clave incluyen:
No hubo eventos graves reportados
Los eventos adversos que se informaron fueron leves, equilibrados entre los que recibieron el placebo y los que recibieron AR-501, y se resolvieron
AR-501 fue bien tolerado
Todas las dosis han sido aprobadas para pasar a la siguiente parte de la prueba
Se encontraron cambios en el flujo de aire a través de la espirometría y no estuvieron relacionados con la dosis
Estos resultados son muy interesantes para los investigadores y pacientes con fibrosis quística, ya que AR-501 sería un tratamiento conveniente y efectivo.
Kendall Mason
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